До недавнего времени медицина не располагала эффективными средствами лечения больных с лизосомными болезнями накопления (ЛБН). Терапия носила прежде всего паллиативный характер.
С 90-х годов начата клиническая коррекция ЛБН с помощью практически безопасной и эффективной ферментозаместительной терапией (ФЗТ). Принцип ФЗТ основан на активизации работы мутантного фермента путем введения в организм пациента фермента с нормальной активностью. Модифицированная форма фермента помогает проникать ему в клетки тканей-мишеней, катализируя гидролиз субстратов накопления. Поскольку период полужизни фермента в клетке составляет несколько десятков часов, необходимо проводить ФЗТ в течение всей жизни.
На сегодняшний день разработаны и применяются  препараты ФЗТ для лечения следующих заболеваний:
— Болезнь Гоше — препараты Цередаза и Церезим.
— Болезнь Фабри –  препараты Fabrazyme и Replagal.
— Синдром Помпе – препарат  Миозим.
— Мукополисахаридоз тип-1 – препарат Альдуразим.
— Мукополисахаридоз тип-2 – препарат Элапраза.
— Мукополисахаридоз тип-6 – препарат Наглазим.
— А так же проходят клинические испытания препараты  ФЗТ для лечения заболеваний Мукополисахаридоз тип-4 и Маназедоз.