Целями РОО «БОБМ» являются объединение и координация усилий своих членов для содействия лечению и социальной реабилитации больных мукополисахаридозом и другими редкими генетическими заболеваниями (далее — больные), защита прав и законных интересов членов РОО «БОБМ».

Задачами РОО «БОБМ» являются:

1. Привлечение внимания общественности к проблемам больных;
2. Содействие в установленном порядке оказанию на дому либо в медицинских и социальных учреждениях квалифицированной помощи больным и членам их семей;
3. Организация в установленном порядке оздоровительного отдыха и лечения больных в зарубежных странах;
4. Получение в установленном порядке гуманитарной помощи (включая медицинскую технику, лекарственные препараты, в том числе средства ферментозаместительной терапии для всех типов больных мукополисахаридозом, изделия медицинского назначения), в том числе из-за рубежа, распределение её среди
больных, являющихся членами РОО «БОБМ», а при их избытке — и других нуждающихся, а также медицинских учреждений Республики Беларусь, содействие своим членам в получении иных материальных ценностей, способствующих их социальной реабилитации;
5. Защита прав и законных интересов, а также представление законных интересов своих членов в государственных органах и иных организациях;
6. Сбор, изучение информации о передовых формах и методах лечения мукополисахаридоза и других редких генетических заболеваний, доведение её до своих членов, содействие распространению этой информации в Республике Беларусь;
7. Содействие социальной реабилитации больных и членов их семей.
8. Организация спонсорской помощи членам РОО «БОБМ», содействие в установленном порядке в оказании им социальной помощи;
9. Содействие в установленном порядке в получении больными и членами их семей квалифицированной психологической помощи;
10. Установление в рамках уставных целей связей с общественными объединениями больных, в том числе иностранными, а также с медицинскими учреждениями, занимающимися лечением больных.
11. Содействие в обеспечении своих членов, являющихся больными, необходимыми лекарственными средствами, изделиями медицинского назначения и медицинской техникой, а также иными материальными ценностями для их социальной реабилитации.